Proširenje indikacija za Orkambi u Americi

Američka administracija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Orkambi za djecu s cističnom fibrozom za djecu starosti od 1 do 2 godine sa dvojnim F508del mutacijama.

Više informacija možete pronaći na poveznici klikom OVDJE (tekst je na engleskom jeziku), a ukratko (grubi) prijevod bi bio:

Orkambi® je sada odobren za uporabu u djece s cističnom fibrozom u dobi od 1-2 godine koja imaju dvije mutacije F508del. Ovo je jedini modulator dostupan vrlo maloj djeci s tim mutacijama. Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Orkambi® (lumacaftor /ivacaftor) za djecu s cističnom fibrozom u dobi od 1-2 godine koja imaju dvije mutacije F508del.  

Modulatori djelomično obnavljaju aktivnost proteina regulatora provodljivosti transmembrana cistične fibroze (CFTR), koji održava pravilnu ravnotežu soli i tekućina na površini pluća i drugih organa. Obnavljanjem aktivnosti proteina mogle bi se spriječiti mnoge posljedice CF-a nizvodno, smanjujući potrebu za budućim kroničnim terapijama. Zato FDA smatra da je bitno što prije pokrenuti ljude s CF-om na modulatorima kako bi se spriječilo oštećenje pluća i pojava komplikacija.

Ovo je treće širenje Orkambija na mlađe dobne skupine otkako je Orkambi prvi put odobren 2015. godine za osobe s CF dobi od 12 godina i starijim s dvije kopije mutacije F508del.

Lijek je jedan od četiri lijeka odobrena za liječenje neispravnog CFTR proteina, temeljnog uzroka CF.

Ispis