Zašto je važno da se odobre sva tri lijeka? Postoji više od 2000 mutacija CFTR proteina uslijed kojih osoba oboli od cistične fibroze.
Najčešća mutacija je tzv. deltaF508, zahvaća gotovo 90% oboljelih u svijetu, a sličan trend vidljiv je i u Hrvatskoj. Da bi osoba "dobila" cističnu fibrozu, obje kopije CFTR gena moraju biti mutirane. Jednu kopiju gena dijete nasljeđuje od majke, a drugu od oca.
Modularne terapije za cističnu fibrozu postoje kako bi ispravile neispravni protein CFTR gena. Tako je prvi modulator pod nazivom Orkambi u Europi odobren još 2012. godine, a nakon njega su odobrene nove generacije lijekova od kojih je najnoviji i najučinkovitiji Kaftrio (Trikafta), u Europi odobren u kolovozu 2020. godine.
ORKAMBI je namijenjen oboljelima koji imaju dvije kopije deltaF508 mutacije, odnosno homozigotima za tu mutaciju. Kao prvi lijek koji je registriran, pokriva najširu ciljnu skupinu oboljelih (od 2. godine starosti na dalje). S druge strane, ne mogu ga koristiti oboljeli koji imaju neke druge genske kombinacije, a u Hrvatskoj imamo i takve osobe.
KAFTRIO je pak namijenjen oboljelima koji imaju BAREM JEDNU kopiju deltaF508, odnosno homozigotima i heterozigotima te je pokazao značajno bolje rezultate u zadnjih godinu dana nego Orkambi u zadnjih 10 godina.
KALYDECO dolazi zajedno u kombinaciji s Kaftriom kao jedna terapija. Njegova uloga je da "otvara vrata" kloridnog kanala.
Upravo ova 3 lijeka omogućit će da se pokriju sve moguće kombinacije kod oboljelih poput dobi, genskih mutacija i kliničke slike. Kaftrio je trenutno odobren za djecu stariju od 12 godina i odrasle, ali ta dobna granica će se smanjivati, odnosno u skorije vrijeme očekuje se da će se Kaftrio početi primjenjivati i za djecu od 6. godine starosti.
Orkambi je nužan da se počnu liječiti i djeca do 12 godina jer neka od njih neće dočekati Kaftrio zbog svog lošeg zdravstvenog stanja. Djeca umiru, gube se mladi ljudski životi.
Svaka oboljela osoba je priča za sebe zbog genskih mutacija, dobi i kliničke slike te je stoga iznimno važno na raspolaganju imati sve navedene lijekove koji će dati najbolji rezultat uz minimalno nuspojava.
Odobravanje Orkambia, Kalydeca i Kaftria ne znači "duplanje" troškova u zdravstvenom sustavu. Oboljeli NEĆE koristiti sva 3 lijeka paralelno već će se time dati mogućnost najboljeg izbora.
S druge strane, smanjiti će se troškovi čestih hospitalizacija, transplantacija pluća koje se uglavnom obavljaju u inozemstvu i predstavljaju velike troškove.
Cistična fibroza više ne mora uzeti niti jedan život... i život kao takav ne smije imati cijenu.
#kaftrioudahživota
#kaftrioudahzivota